Órgão escassez de transplante de doador é um problema comum enfrentado pelo mundo: China é uma das mais baixas taxas de doação de órgãos no país, enquanto nos Estados Unidos, cerca de 22 pessoas morrem todos os dias de espera por um órgão adequado. Um método é considerado solução eficaz para este problema, que é o xenotransplante (xenotransplante): Transplante de órgãos animais em seres humanos.

Uma fonte promissora de órgãos é o porco. Embora o "corpo é um tesouro", mas o genoma de porcos há uma preocupação da ameaça potencial - Porcino endógeno retrovírus (retrovírus endógenos, porcino PERV), o risco de células humanas infectadas com um vírus.

Figura Shu nasceu quando o primeiro lote de ADN não contêm

PERV porco

No entanto, a última boa notícia é, transplantes de órgãos suínos humanos mais seguros, porque os cientistas têm sucesso "destruir missão" PERV fundamentalmente!

eGenesis Universidade de Harvard empresa de genética renomado estudioso George Church e Yang Lu Han (Luhan Yang) criou trouxe este resultados gratificantes: O uso de tecnologia de edição gene CRISPR, eles conseguiram fazer o genoma do porco 25 cópias de todos os genes virais inactivados, e cultivar dezenas de porcos cabeça muito saudável, eles não têm qualquer PERV actividade in vivo. O estudo, publicado na "Science" revista n º 10.

Figura Shu Yang Lu Han

Durante décadas, o xenotransplante tem sido visto como possíveis maneiras de aliviar a escassez da oferta de órgãos humanos O cirurgião também tentado órgãos transplantados de animais para humanos.

Mas quase todas as tentativas falharam, o bebê potranca (Baby Fae) é um dos exemplo mais famoso. Em 1984, a jovem égua bebê recebeu um transplante de coração de babuíno, morreu 20 dias depois.

Apesar da estreita relação, porque os primatas por criança, pequeno tamanho da maca, ciclo de maturação é longo, não pode satisfazer as necessidades de um grande número de pesquisas e transplante. A suinocultura rápido, alimentação fácil, o que reduz o custo da pesquisa, mais importante, em termos de anatomia ou índice de fisiologia, órgãos de porcos são muito próximos aos seres humanos. Portanto, escolher o porco como doadores de xenotransplante tornar-se um consenso internacional.

Mas o problema surgiu, em comparação com babuínos, relação filogenética entre seres humanos e suínos (maiores diferenças biológicas) foi significativamente mais longa, e, por conseguinte, os órgãos de porco são também mais susceptíveis de ser repelido corpo, produziu uma forte rejeição imunológica. Não só isso, PERV também é um problema não pode ser ignorado - este As sequências de ADN virais presentes em porcos, e assim mais provável para infectar células humanas através do transplante de órgãos.

Na verdade, os cientistas têm células de porco pancreáticas no corpo do paciente diabético, e não encontrou evidência de infecção PERV. Mas estes são muito poucas células em primeiro lugar, seguido pelo uso de medidas de protecção adequadas. Toda esta situação com o conceito de órgãos transplantados totalmente diferente.

Além disso, a fim de permitir que o corpo não produz a rejeição de órgãos de porco, supressão pode também exigir a utilização de medicamentos para prevenir o sistema imune para atacar o órgão estranho, mas uma vez que o sistema imunitário do corpo é suprimida, vírus PERV será mais susceptível de causar danos aos seres humanos.

Felizmente, os cientistas inaugurou a "mágica gene tesoura" CRISPR. A descoberta trouxe George Church e Yang Lu Han é o primeiro desenvolvedor para participar da tecnologia de edição de gene, eles tiveram uma idéia: Quer seja para CRISPR eficiente "guiamento" enzima de clivagem de ARN e ADN de genoma edição precisa de células de porco.

empresa eGenesis em 2015, que co-fundou focada em transplante de órgãos, Yang Lu Han serviu como cientista-chefe da empresa. Quanto mais cedo no processo de doutores, Yang Lu Han percebeu a importância de todos transplante humanidade órgão. A pós-graduação da Universidade de Pequim, e obteve um doutorado na Universidade de Harvard depois de 80 menina disse: "Esperamos que esta empresa (eGenesis) pacientes não precisa criar um mundo novo à espera de um transplante de órgão pode ser realizada."

Nesse mesmo ano, a tecnologia que eles usam CRISPR PERV porco genoma 62 genes simultaneamente inativado. Esta é considerada a ser alcançado por CRISPR, extensas mudanças genéticas precisas no momento que o exemplo mais bem sucedido. É também para pessoas com esperança: Esta tecnologia permite, em última análise órgãos de porcos adequados para consumo humano.

empresa de pesquisa eGenesis em 2015 pertencem à prova a nível celular. Depois Agora, através CRISPR ferramenta de edição de gene, as empresas eGenesis fazer embriões de suínos 25 cópias do vírus é completamente inativados, as porcas destes embriões implantados no corpo, leitões saudáveis nasceu sem problemas. Actualmente, a empresa tem um 37 leitões obtidos por este método, quatro meses de observação, todos os leitões desenvolvido normalmente e sem vírus (actividade) in vivo.

A partir do Robert Koch Institute Alemão (Robert Koch Institute) Instituto virologista Joachim Denner tem se empenhado em estudos PERV sequenciamento misteriosos, ele disse: "Se isso for verdade, será, sem dúvida, tem grande significado ...... sempre que há um possível nocaute vírus genes porco PERV, não devemos hesitar!"

estratégia figura Shu eGenesis da empresa de pesquisa e desenvolvimento

processo de edição gene tradicional é muito lento e longo, batendo para fora ambas as cópias de um gene muitas vezes exigem várias gerações de suínos reprodutores, se você precisa adicionar o genoma humano, então o tempo pode ter que X2. Professor de cirurgia da Universidade de Maryland School of Medicine de Muhammad Mohiuddin acredita que, em comparação com o de edição de gene tradicional, uso de múltiplos genes CRISPR simultaneamente tecnologia de cisalhamento pode economizar muito tempo. Ele também é responsável por outro projeto pessoa xenotransplante (não envolvido no estudo).

Vale ressaltar que, embora estes vírus pode infectar o tecido humano, mas não há nenhuma evidência de que isso levaria a problemas de saúde humana.

"Em adição a estes vírus, em aplicação clínica de xenotransplante Existem outros factores que limitam o transplante", Mohiuddin disse, em palavras dirigidas para os transplantes de órgãos animais destinadas durante a resposta imune do corpo. Yang Lu Han considera igualmente que, para editar esses órgãos genes de suínos na tentativa seres humanos, ainda é preciso esperar alguns anos.

Em outras palavras, dois grandes problemas actualmente que enfrentam os órgãos de transplante de porco do corpo são os seguintes: Em primeiro lugar, a taxa de reversão contêm sequências virais endógenos no genoma de suínos, podem infectar os seres humanos, o segundo é o órgão porco no corpo humano pode provocar tempestade imune grave , rejeição imunológica.

Para resolver o problema anterior, o problema será a próxima empresa tempestade eGenesis precisa superar. Em seguida, a tecnologia CRISPR eGenesis vai continuar a usar os genes relacionados ao sistema imunológico modificadas.

tecnologia Figura Shu CRISPR-cas9 é esperado para resolver os desafios que enfrentam os órgãos de porcos quando xenoenxerto

Com tecnologia de ponta, há um problema surgir gradualmente: Este grande salto tecnológico, mas faz as pessoas temem no coração de xenotransplante. Devido à incerteza do risco de vírus PERV, algumas pessoas temem que editor excessiva fará com que o processo de desenvolvimento órgão original se torna mais complicado, mas a FDA tenha expressamente solicitado, também deve usar PERV porco em futuros testes em humanos livre de vírus.

Transplante imunologista da Universidade de Alabama em David Cooper de Birmingham (David Cooper) disse: "Obviamente, estes problemas não resolvidos fazer o porco transplantes de órgãos estrada se torna mais robusto."